Budde LE, Olszewski AJ, Assouline S, Lossos IS, Diefenbach C, Kamdar M, Ghosh N, Modi D, Sabry W, Naik S, Mehta A, Nakhoda SK, Smith SD, Dorritie K, Jia T, Pham S, Huw LY, Jing J, Wu H, Ead WS, To I, Batlevi CL, Wei MC, Chavez JC.

Nat Med. 2024 Jan;30(1):229-239. doi: 10.1038/s41591-023-02726-5. Epub 2023 Dec 10. PMID: 38072960; PMCID: PMC10803244.

HEMATOLOGY
Sintesi

Questo trial di fase 1b/2 ha valutato l’efficacia della combinazione di mosunetuzumab (anticorpo bispecifico CD20xCD3 T-cell-engager) e polatuzumab vedotin (anticorpo coniugato antiCD79b) nei pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B recidivo/refrattario. Un totale di 120 pazienti è stato arruolato, di cui 22 nella coorte di “dose escalation” (fase 1b) e 98 nella coorte di “dose expansion” (fase 2, parte di uno studio a più bracci attualmente in corso).

La coorte era costituita da pazienti pesantemente pretrattati, con 77.5% refrattari alla precedente linea di trattamento, 35% dei pazienti sottoposti a terapia CAR-T, di cui 78.6% refrattari. L’endpoint primario era il tasso di riposte (ORR) ottenute con il trattamento. La ORR, secondo la valutazione del comitato di revisione indipendente (IRC), è stata del 59,2% rispetto a un tasso di controllo storico del 42% (p=0.0003).

Il miglior tasso di risposte complete (CR) è stato del 45,9%. Rispetto alle CR di mosunetuzumab (24%) e Inserire la sintesi polatuzumab vedotin (13%), il tasso di CR della combinazione (45.9%) suggerisce una relazione sinergica per la combinazione mosun-pola. Tra i 58 pazienti che hanno risposto, la durata mediana della risposta era di 20,8 mesi, e il tasso di sopravvivenza libera da eventi a 24 mesi era del 49,7%. Con un follow-up di quasi 2 anni, la PFS mediana è stata di 11,4 mesi.

I pazienti double/triple hit, HGBCL, con malattia refrattaria o sottoposti a terapia CAR-T hanno dimostrato un'efficacia promettente. >3 solo in un paziente. Gli AE di G5 (progressione esclusa) si sono verificati in 5 pazienti, mentre 12 pazienti (10%) hanno interrotto il trattamento per AE.

Nonostante l'arruolamento di pazienti con caratteristiche prognostiche sfavorevoli, i vantaggi di mosun-pola risiedono nelle risposte durature e in un profilo di sicurezza gestibile in ambito ambulatoriale come regime a durata fissa. Alcuni pazienti, pur essendo resistenti alla terapia di salvataggio, hanno ottenuto una risposta a mosun-pola, utilizzato come bridge per un consolidamento con terapia cellulare CAR-T, ASCT o alloSCT.

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