ZUMA-7 è uno studio randomizzato di fase 3 in cui i pazienti con linfoma a grandi cellule B recidivato/refrattario hanno ricevuto axicabtagene ciloleucel (axi-cel) come trattamento di seconda linea,

in un rapporto 1:1 con la cura standard, corrispondente a due o tre cicli di chemioimmunoterapia seguiti da chemioterapia ad alte dosi con trapianto autologo di cellule staminali nei pazienti con risposta.

L'endpoint primario dello studio era la sopravvivenza libera da eventi, mentre gli endpoint secondari principali erano la risposta e la sopravvivenza globale.

Era stato già dimostrato che i pazienti che ricevono axi-cel hanno una sopravvivenza libera da eventi significativamente più lunga rispetto a quelli trattati con le cure standard, tuttavia mancavano i dati sugli outcome a lungo termine.

In questo lavoro sono riportati i risultati della sopravvivenza globale a 5 anni dalla randomizzazione del primo paziente.

Un totale di 359 pazienti è stato randomizzato a ricevere axi-cel (180 pazienti) o le cure standard (179 pazienti).

A un follow-up mediano di 47.2 mesi, sono stati registrati 82 decessi nel gruppo axi-cel e 95 nel gruppo trattato con cure standard.

La sopravvivenza globale mediana non è stata raggiunta nel gruppo axi-cel ed era di 31.1 mesi nel gruppo con trattamento standard, mentre la sopravvivenza globale stimata a 4 anni è stata rispettivamente del 54.6% e del 46.0% (HR 0.73; 95% CI, 0.54-0.98; p=0,03).

Questo aumento della sopravvivenza con axi-cel è stato osservato nella popolazione “intention-to-treat”, che comprendeva il 74% dei pazienti con malattia primaria refrattaria e altre caratteristiche ad alto rischio.

La sopravvivenza mediana libera da progressione è stata di 14.7 mesi nel gruppo axi-cel e di 3.7 mesi nel gruppo con terapia standard, con le percentuali a 4 anni rispettivamente del 41.8% e del 24.4% (HR 0.51; 95% CI, 0.38-0.67).

Infine, non sono stati osservati nuovi decessi correlati al trattamento dall'analisi dell’endpoint primario sulla sopravvivenza libera da eventi.