Sono stati pubblicati i risultati del follow-up a 24 mesi della seconda parte dello studio SUNFISH, che sta valutando l’efficacia e la sicurezza di risdiplam in pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 2 o di tipo 3 non ambulanti. Il SUNFISH parte 2 è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 3, che ha raggiunto l’endpoint primario, dimostrando che risdiplam migliora in modo significativo, rispetto a placebo, il punteggio totale della scala Motor Function Measure 32 (MFM32) a 12 mesi. I risultati dopo altri 12 mesi di somministrazione di risdiplam confermano che il farmaco è in grado di determinare un miglioramento continuo e clinicamente rilevante della funzione motoria. Nel 90% dei pazienti trattati fin dall’inizio con risdiplam, infatti, si è osservata, dopo 24 mesi, una stabilizzazione della funzione motoria rispetto al basale (variazione MFM32 ≥0 punti) o un suo miglioramento (variazione MFM32 ≥3 punti).

Anche i pazienti passati a risdiplam dopo 12 mesi di trattamento con placebo hanno ottenuto un beneficio dalla terapia, che ha stabilizzato la funzione motoria nel 59% dei soggetti e l’ha migliorata nel 16% di essi. L’utilizzo prolungato di risdiplam non ha dato luogo a nessun nuovo segnale di sicurezza e il profilo di tollerabilità del farmaco dopo 24 mesi è risultato in linea con quello registrato dopo un anno di trattamento. Secondo gli autori dello studio questi risultati confermano, in una popolazione clinicamente eterogenea di bambini, adolescenti e adulti con SMA a esordio tardivo, il favorevole rapporto rischio/beneficio di risdiplam e ne supportano l’utilizzo a lungo termine